Генная терапия медицина будущего. Согласны ли вы с этим утверждением?

Исцеление болезней с подмогою генов получило заглавие генотерапии. Сейчас в мире насчитывается порядка 400 проектов, посвященных исцелению с помощью генотеропии. Разработке программки генной терапии предшествуют кропотливый анализ тканеспецифической экспрессии подходящего гена, идентификация первичного биохимического дефекта, исследование структуры, функции и внутриклеточного распределения его белкового продукта, а также биохимический анализ патологического процесса. Все эти данные учитываются при составлении подходящего мед протокола.
Апробацию процедуры генокоррекции потомственного заболевания проводят на первичных культурах клеток хворого, в которых в норме функционально активен данный ген. На этих клеточных моделях оценивают эффективность выбранной системы переноса экзогенной ДНК, определяют экспрессию вводимой генетической конструкции, анализируют ее взаимодействие с геномом клетки, отрабатывают методы корректировки на биохимическом уровне. Используя культуры клеток, можно создать систему адресной доставки рекомбинантных ДНК, но проверка надежности работы этой системы может быть осуществлена только на уровне целого организма. Потому такое внимание в программках по генной терапии уделяется экспериментам in vivo на естественных либо искусственно приобретенных моделях подходящих потомственных хворей у животных.
Успешная корректировка генетических недостатков у таких животных и неименье ненужных побочных эффектов генной терапии являются главнейшей предпосылкой для разрешения клинических испытаний. Таким образом, стандартная схема генокоррекции потомственного недостатка включает серию поочередных шагов. Она начинается созданием всеполноценно работающей (экспрессирующейся) генетической конструкции, содержащей смысловую (кодирующую белок) и регуляторную доли гена. На последующем шаге решается неувязка вектора, обеспечивающего эффективную, а по способности и адресную доставку гена в клеточки-мишени. Потом проводится трансфекция (перенос полученной конструкции) в клеточки-мишени, оценивается эффективность трансфекции, ступень коррегируемости первичного биохимического недостатка в критериях клеточных культур (in vitro) и, что неподражаемо важно, in vivo на животных - био моделях. Только после этого можно приступать к программе клинических испытаний.
Существует два типа генотерапии: заместительная и корректирующая.
Заместительная генотерапия содержится во вводе в клетку неповрежденного гена. Внесенная копия поменяет по функциям сохранившийся в геноме хворого дефектный ген. Все проводимые сейчас клинические испытания употребляют внесение в клетку дополнительных количеств ДНК.
При корректирующей терапии подразумевается подмена дефектного гена обычным в результате рекомбинации. Пока этот метод на стадии лабораторных испытаний, так как эффективность его еще очень низка, но заключительные исследования показывают успехи в лечении некоторых болезней.